Il s'agit d'une étude de sécurité, de tolérance, de pharmacocinétique et d'efficacité chez des sujets atteints de la maladie de Parkinson.

Cette étude vise à déterminer si le Radotinib est sûr et peut être toléré par les patients atteints de la maladie de Parkinson (MP) et à savoir si le Radotinib peut être un agent thérapeutique potentiel pour le traitement de la MP. Le Radotinib a été approuvé par le ministère coréen de l'alimentation et de la sécurité des médicaments pour le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC), mais il n'a pas été approuvé pour le traitement de la maladie de Parkinson. Dans une étude d'efficacité non clinique, l'effet thérapeutique de Radotinib HCl, un inhibiteur de c-Abl, qui présente de meilleures propriétés pharmacocinétiques et une meilleure pénétration de la BHE que le nilotinib et d'autres inhibiteurs de c-Abl, a été testé dans un modèle préclinique de fibrilles préformées d'α-synucléine (PFF) de la maladie de Parkinson sporadique. Le traitement par Radotinib HCl protège la toxicité neuronale induite par les PFF d'α-synucléine, réduit la pathologie de type LB/LN induite par les PFF et inhibe l'activation de c-Abl induite par les PFF dans les neurones. Des études in vivo démontrent que l'administration de Radotinib HCl prévient la perte de neurones dopaminergiques et les déficits comportementaux consécutifs à la toxicité induite par les PFF d'α-synucléine. Dans l'ensemble, ces résultats indiquent que le chlorhydrate de radotinib a des effets neuroprotecteurs bénéfiques dans la maladie de Parkinson et fournissent des preuves solides que les inhibiteurs de c-Abl sélectifs et perméables au cerveau peuvent être des agents thérapeutiques potentiels pour le traitement de la maladie de Parkinson. Ces données sont très convaincantes pour évaluer les effets du Radotinib dans un essai de phase II, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, chez des patients atteints de la MP.