Cette étude portera sur l'efficacité, la sécurité, la tolérance et la pharmacocinétique de multiples perfusions intraveineuses de NX210c, à deux niveaux de dose, chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative fatale qui affecte principalement les neurones moteurs du cerveau et de la moelle épinière. Cela entraîne une atrophie musculaire et une paralysie, la majorité des patients succombant à une insuffisance respiratoire 3 à 4 ans après le début des symptômes. À ce jour, les options thérapeutiques pour la SLA sont limitées et il n'existe pas de traitement curatif. La prise en charge de la SLA est par ailleurs de soutien et palliative. Il existe des preuves solides de dysfonctionnement de la barrière hémato-encéphalique et de la barrière hémato-rachidienne aux stades précoces de la SLA. Les données précliniques in vitro et in vivo ont montré que NX210c présente des propriétés importantes qui peuvent être adaptées au traitement des troubles neurologiques chez l'homme, c'est-à-dire la restauration de l'intégrité de la barrière hémato-encéphalique (BHE), l'amélioration de la neurotransmission et la neuroprotection. Sur la base des données de sécurité collectées dans une étude de dose unique ascendante chez l'homme et une étude de dose multiple ascendante (MAD) chez des sujets âgés en bonne santé, il a été démontré que NX210c est bien toléré et sans problèmes de sécurité.