Le but de cette étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo est d'évaluer l'efficacité du BIA 28-6156 par rapport au placebo pour retarder la progression motrice cliniquement significative sur 78 semaines chez des sujets atteints de la maladie de Parkinson et présentant une variante pathogène du gène de la glucocérébrosidase 1 (GBA1) (GBA-PD).

Il s'agit d'une étude de phase 2 en deux parties (partie A [dépistage génétique] et partie B [traitement en double aveugle]), multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité, la tolérabilité, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique de deux doses fixes de BIA 28-6156 (10 et 60 mg/jour) chez environ 237 sujets atteints d'ACS-PD confirmée génétiquement. La partie A (dépistage génétique) permettra d'identifier les personnes présentant une variante du gène GBA1 associée au risque de MP en vue d'un recrutement potentiel pour la partie B (traitement en double aveugle) de l'étude. La partie B consistera en une période de dépistage pour s'assurer que tous les critères d'inclusion/exclusion du protocole pour la partie B de l'étude sont remplis (jusqu'à 5 semaines). Après la période de sélection, les sujets admissibles seront randomisés dans l'un des trois groupes de traitement (BIA 28-6156 10 mg/jour, BIA 28-6156 60 mg/jour ou placebo) dans un rapport 1:1:1, et entreront dans une période de traitement en double aveugle allant jusqu'à 78 semaines, suivie d'une période de suivi de l'innocuité de 30 jours (4 semaines). Les sujets doivent recevoir une dose stable de médicaments contre la MP depuis au moins 30 jours avant la sélection (pour la partie B [traitement en double aveugle]) et continueront à recevoir leurs médicaments habituels contre la MP tout au long de l'étude.