L'objectif est de comparer l'efficacité et la sécurité du masitinib en association avec le riluzole par rapport à un placebo apparié en association avec le riluzole pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).

Le masitinib est un inhibiteur sélectif de tyrosine kinase administré par voie orale, dont la capacité neuroprotectrice a été démontrée par de nombreuses études précliniques. Deux des principales cibles cellulaires du masitinib sont les mastocytes et les cellules de la microglie. Il est bien établi que les mastocytes jouent un rôle important dans les processus neuroinflammatoires. La microglie, cellule immunitaire résidente du système nerveux central (SNC), constitue également une source importante de médiateurs neuroinflammatoires et peut jouer un rôle fondamental dans de nombreux troubles neurodégénératifs. Le développement du masitinib dans la SLA est donc basé sur l'action pharmacologique du masitinib sur les cellules microgliales et les mastocytes, ralentissant ainsi la progression de la maladie liée à la microglie, réduisant la neuroinflammation et modulant le microenvironnement neuronal dans les systèmes nerveux central et périphérique. Il s'agit d'une étude comparative multicentrique, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, en groupes parallèles (deux titrages de dose ascendante de masitinib et un placebo correspondant), du masitinib oral dans le traitement de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).